17 марта 2022 года Евразийская экономическая комиссия утвердила возможность ускоренной экспертизы не только для орфанных лекарств, но и для лекарств, представляющих особую значимость для здоровья населения.
Это новый термин, по сути, обозначающий инновационные лекарства, так как в основе его терапевтическая ценность или значимость.
Другими словами – это препарат, который увеличивает продолжительность, качество жизни, а может быть вообще является единственным способом лечения.
Орфанные лекарства чаще всего относятся именно к инновационным.
Ни для кого не секрет, что выбор терапевтических опций у «редких» пациентов не столь велик, как у «массовых» заболеваний.
Поэтому доступность к инновациям особенно важна для пациентов с редкими заболеваниями.
Что такое доступность орфанного лекарства? Это возможность его бесплатного получения.
Благодаря созданию Фонда «Круг добра» дети получили возможность обеспечения даже незарегистрированным лекарством с момента его первого одобрения где-либо в мире.
Однако у Фонда есть ряд ограничений:
- это временная мера. Она доступна пациентам только до достижения совершеннолетия.
- не покрывает все нозологии: некоторые нозологии, в том числе, болезнь Фабри в региональной льготе
Также есть программа ВЗН – это самая успешная программа уже в течение многих лет. Но сегодня накопившая огромный дефицит её финансирования. Поэтому нет возможности включать дорогостоящие лекарства из-за правила нулевого влияния на бюджет, хотя в этой программе – большинство нозологий – редкие.
Мы должны разработать единый подход для погружения инноваций в госпрограммы.
Лекарственные препараты, представляющие особую значимость для здоровья населения, в том числе орфанные, должны иметь особый путь на всем жизненном пути от регистрации до закупок и как можно быстрее попадать к пациентам.
В противном случае, часть препаратов так и останется в статусе «незарегистрированный» (зачем регистрировать лекарства, если их приобретает детский фонд без возможности регулирования обращения и стоимости), либо пациенты так и не дождутся вывода на рынок тех препаратов, которые не подпадают под критерии фонда «Круг добра» и не имеют шанса попасть в программу ВЗН из-за бюджетного правила.
Оценка технологий должна обеспечить надежный инструмент отбора лекарств с учетом того, какой терапевтический эффект оказывает лекарство:
эффективность и безопасность,
способность предотвращать инвалидизацию;
немаловажно и удобство его применения
– от этого напрямую зависит жизнь, здоровье и социальная активность пациента и всех членов его семьи.
В конечном итоге затраты на инновационные лекарства окупятся сторицей.
Источник: пресс-служба АНО Центр помощи пациентам «Геном»