Российские ученые нашли способ восстановить синтез белка при генетических мутациях без редактирования ДНК.
Исследователи из Казани обнаружили: известный препарат от малярии может помочь при наследственных заболеваниях, таких как мышечная дистрофия Дюшенна. В сочетании с антибиотиками он позволяет клеткам «игнорировать» ошибочные сигналы и продолжать синтез белка. Об этом сообщает газета «Известия».
Противомалярийный препарат мефлохин может стать основой нового метода терапии наследственных заболеваний. Ученые из Казанского федерального университета показали, что в сочетании с определенными антибиотиками он помогает рибосомам — клеточным «конвейерам» по сборке белков — преодолевать преждевременные стоп-кодоны, возникающие из-за мутаций. Речь идет о так называемых нонсенс-мутациях, из-за которых синтез белка прерывается раньше времени.
Метод протестировали на грибах — их рибосомы схожи с человеческими. Исследование показало: мефлохин меняет структуру рибосомы и усиливает действие аминогликозидов, позволяя продолжить сборку белка. Это открытие может помочь в лечении мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) — тяжелого орфанного заболевания, которое приводит к потере подвижности и преждевременной смерти.
Сегодня препараты для лечения МДД есть, но они работают не для всех мутаций, которые свойственны этому заболеванию. Новый подход — мягкая коррекция «чтения» генетического кода вместо вмешательства в ДНК — может стать более доступной и безопасной альтернативой.
Исследование поддержано Российским научным фондом и опубликовано в журнале PNAS. До применения на людях потребуется несколько лет доклинических и клинических испытаний, но эксперты уже называют результаты многообещающими.
Источник: https://rare-aid.com/news/lekarstvo-ot-malyarii-mozhet-pomoch-detyam-s-redkimi-zabolevaniyami/