На заседании экспертного совета по орфанным заболеваниям, которое состоялось 1 февраля в Государственной Думе, депутаты, врачи и представители пациентских организаций обсудили проблемы лекарственного обеспечения пациентов старше 19 лет.
Врач-генетик ИЭМ, профессор кафедры медицинской генетики СЗГМУ им И.И.Мечникова Валентина Ларионова рассказала, что все озвученные на заседании предложения касались централизации лекобеспечения — либо расширение возможностей фонда «Круг добра», либо другое решение, консолидирующее потребности регионов. Эксперт отметила, что сначала необходимо собрать всю информацию,
«разбить пациентов по диагнозам и нозологиям, а потом уже решать вопрос закупок лекарственных препаратов».
Руководитель Центра помощи пациентам «Геном» Елена Хвостикова поддержала предложение по поэтапному увеличению возраста подопечных «Круга добра» каждые пять лет и отметила необходимость отделить обеспечение пациентов с редкими заболеваниями от статуса «инвалид»:
«Пациенты, выходящие из-под опеки фонда «Круг добра» и получающие стабильное лечение, имеют хорошую компенсацию здоровья. При этом лечение в регионе они могут получить только как инвалиды второй группы».
Елена Хвостикова также обратила внимание на тех редких пациентов, которые не входят ни в одну из программ системы лекарственного обеспечения, в частности тех, кому поставили орфанный диагноз во взрослом возрасте.
«Нам известны случаи, когда при болезни Помпе триггером послужил COVID. Практически здоровый человек, переболев коронавирусом, вдруг превращался в тяжелобольного и у него диагностировали болезнь Помпе, о которой он раньше не подозревал», — сообщила она.
Такие люди при наличии терапии способны жить полноценной жизнью и приносить пользу государству, поэтому вдвойне необходимо искать дополнительные резервы для финансирования их лечения.
«Хочется верить, что мы не остановимся и продолжим инвестиции в здоровье нации», — добавила Елена Хвостикова.
Безусловно, наряду с лекарственным обеспечением орфанных пациентов поднимался вопрос закупки необходимых им препаратов, многие из которых относятся к дорогостоящим и в России не производятся. Первый заместитель председателя комитета Государственной Думы по охране здоровья Леонид Огуль заявил:
«Одна из главных на сегодняшний день задач, которую мы ставим перед Правительством Российской Федерации, — это создание государственного заказа на разработку высокотехнологичных дорогостоящих орфанных препаратов. Если мы продолжим их покупать, у нас никакого бюджета не хватит. Каждый год эти лекарства дорожают. Их поставляют нам из других стран. Но я уверен, что наша фармацевтическая промышленность и научный потенциал готовы и могут сделать точно такие же эффективные препараты для лечения орфанных заболеваний».
В завершение мероприятия организаторы заседания собрали предложения и комментарии региональных Минздравов по ключевым вопросам лечения орфанных больных, их распространили среди участников обсуждения и включили в итоговый протокол.