В последние годы в сфере лекарственного обеспечения пациентов с редкими заболеваниями пройден трудный, но плодотворный путь. Большое число пациентов обеспечено лечением.
Самыми крупными вехами на этом пути стали программа сначала 7, а теперь 14 высокозатратных нозологий и создание Фонда «Круг добра». Эти две программы — реальные национальные достижения, которыми может гордиться наша страна.
Есть программа обеспечения пациентов с заболеваниями, входящими в перечень по 403 Постановлению правительства РФ. В этом списке на сегодняшний день осталось 17 заболеваний.
Благодаря этим программам пациенты перешли от инвалидизации, ранней смерти и безысходности до погружения в социум. Они на равных ведут полноценный образ жизни.
Но… в лекобеспечении орфанных пациентов не до конца выстроена логика. Особую тревогу вызывает следующий момент. В этих трех программах пациенты отвязаны от статуса «инвалид». Для того, чтобы получить лекарственную терапию, у них нет необходимости остановиться глубокими инвалидами. Если у пациента сняли инвалидность, то он не лишается права на лекарственное обеспечение.
В настоящее время самый волнующий и самый обсуждаемый среди тех, кто в теме редких заболеваний вопрос — вопрос передачи детей из программы «14 ВЗН» в «Круг добра». И этот вопрос обсуждается на всех государственных уровнях
Общеизвестно, что в последние годы самая успешная программа лекобеспечения «14 ВЗН» имела большой дефицит финансирования. Отрасль прошла долгий путь в поисках решения этого вопроса. Сейчас оно найдено: принятие закона о разделении «14 ВЗН» на взрослых и детей – оптимальный вариант для пациентов из «14 ВЗН». В заявочной комиссии для регионов ничего не поменяется. На этих детей в «Круг добра» добавлен 21 млрд рублей. Это позволит закрыть имеющуюся потребность и устранить дефицит в финансировании «14 ВЗН».
По сути, закон будет работать так: «Детям – лекарство из одного источника. Взрослым – из другого». Все дети из регистра, который ведет Минздрав по «14 ВЗН» остаются в регистре. «Кругу добра» будет предоставлен доступ в этот регистр с целью отслеживания их обеспечения. Более того, заявки на 2023 г. ФКУ вместе с Минздравом уже собрали и сейчас они определяют потребность до конца 2023 года, чтобы найти возможность их обеспечить с переходящим остатком на 2-3 месяца.
В своем комментарии по вопросу передачи детей из «14 ВЗН» в «Круг добра» руководитель фонда Александр Ткаченко подчеркивает: «“Круг добра” станет домом для всех орфанных детей России». Начиная свою работу в наиболее критических направлениях лекарственного обеспечения, фонд фактически становится основным источником финансирования орфанных препаратов для лечения детей с присоединением когорты детей из ВЗН. И кончено, следующим логическим шагом было бы присоединение к фонду детей, страдающих жизнеугрожающими редкими орфанными заболеваниями из Перечня по 403 Постановлению Правительства РФ. Это позволило бы создать единый механизм лекарственного обеспечения в стране. Так Фонд обеспечивал бы всех детей с редкими заболеваниями орфанными лекарственными препаратами (зарегистрированными и незарегистрированными) по достижении ими 18 лет, а в последствии лекарственное обеспечение могло бы осуществляться для наиболее дорогостоящих препаратов – из средств федерального бюджета (например, из Программы ВЗН). А остальными – за счет средств регионов, в том числе, освободившихся от переноса детской когорты под патронаж фонда «Круг добра».
Приведу пример с семьей с болезнью Фабри. По семейному скринингу было выявлено, что в одной семье больны 10 человек. Из них 6 человек нуждались в лечении. Из них 4 – дети. Для региона выявление одним разом такого количества пациентов было финансовым шоком. Как следствие, лечение было отодвинуто на три года – именно столько времени ушло на судебные тяжбы с минздравом.
Что касается взрослых: Приведу историю пациента с болезнью Помпе из Орла. Показательный пример того, как не должно быть. У мальчишки своевременно диагностировано редкое заболевание. Его вовремя начали лечить. Затем его лечение продолжил «Круг добра». Пациент стал совершеннолетним. И, так как болезнь Помпе не входит ни в одну из государственных программ, у пациентов с этой болезнью возникают проблемы с лекарственным обеспечением в регионах. Хотя все законы по редким говорят о том, что регион обязан лечить таких пациентов.
Регион говорит: парень здоров и лечить его не будем до тех пор, пока он не станет инвалидом II группы. Парадокс. Полное отсутствие логики. Нецелевое расходование государственных средств: сначала много лет государство вкладывало в этого пациента деньги, а теперь его калечит.
Поэтому первое моё предложение, которое я хотела бы озвучить: чтобы само наличие редкого заболевания было приравнено к слову «инвалид». То есть, редкое заболевание которое не излечивается, но лечится, должно приравнивать орфанного пациента к статусу инвалида. Вне зависимости от программной принадлежности нозологии.
Мы все хорошо помним, как на следующий день после выхода информации о создании фонда «Круг добра», все стали говорить о том, что необходимо решить вопрос с лекарственным обеспечением орфанных пациентов, которые будут перешагивать рубеж совершеннолетия. Проблема взрослых «орфанников» стоит очень остро. И со временем её актуальность будет только нарастать.
Источник: пресс-служба АНО Центр помощи пациентам «Геном»