Пациентское сообщество, в первую очередь, обеспокоено своевременностью и бесперебойностью доступа к лекарственной терапии. Пациентам важен вопрос преемственности терапии при переходе пациента из детской возрастной группы во взрослую. Беспокоит вопрос доступности для пациентов медицинской помощи в том числе в федеральных медицинских центрах, который особенно остро встав в пандемию.

Кроме того, острая тема, не теряющая своей актуальности, – лекарственное обеспечение в регионах. «Нередко происходят ситуации, когда в дотационных регионах на лекарственное обеспечение нескольких орфанных пациентов тратится половина регионального бюджета, заложенного на лекарства для целого субъекта федерации.

Многие регионы не справляются с такой нагрузкой, что порождает совершенно ужасные казусы, когда пациентам приходится судиться с региональным Минздравом, привлекать СК и Прокуратуру. Бывали даже случаи, когда региональные власти увольняли врачей, которые эффективно выявляли орфанных пациентов. Поэтому логичным и последовательным шагом было бы передавать лекарственное обеспечение орфанных пациентов на федеральный уровень», – комментирует Елена Хвостикова, соорганизатор совещания, директор АНО «Центр помощи пациентам «Геном».