В своем выступлении Е. Хвостикова обратила внимание на некоторые важные аспекты:
С момента появления определения что такое редкое заболевание в 2011 году все регионы работают по двум программам госгарантий, это программа «14ВЗН» и «региональная программа жизнеугрожающих заболеваний».
В эти две программы погружено 28 редких заболеваний, и уже более 10 лет лечение гарантированно организовано только для пациентов из этих 28 болезней. А на сайте минздрава зарегистрировано порядка 270 заболеваний, выявленных на территории страны, и уже у 40 из этих заболеваний есть инновационная терапия. За эти годы ни одного нового заболевания в эти программы не внесено. Было только перемещение 7 заболеваний из одной программы в другую. За 10 лет эти программы не разу не пересматривались. В 2011 году одна из претендентов вхождения в Перечень жизнеугрожающих заболеваний была болезнь Помпе, пациенты тогда уже получали незарегистрированную терапию. Но критерием вхождения было наличие патогенетической терапии, зарегистрированной на территории России, и болезнь Помпе тогда не включили. В то время министром здравоохранения была Татьяна Алексеевна Голикова, и она клятвенно обещала пересматривать перечни каждые полгода. Лекарсво от болезни Помпе зарегистрировали через полгода. Но у пациентов с болезнью Помпе мечта так и не сбылась до сих пор. Это очень дорогостоящее заболевание. И все взрослые пациенты получают лечение через изматывающие суды. Нам необходимо законодательно закрепить периодичность пересмотра Перечней заболеваний, и хотя бы раз в два-три года пополнять их новыми заболеваниями, зарегистрированными в стране.
Все мы с радостью приняли выступление Президента 15 декабря, в котором он говорил как много жизненно-необходимых полномочий для детей с редкими заболеваниями передаются Фонду «Круг добра». Создание Фонда — это то, чем может гордиться наша страна. То, с какой скоростью и качеством Фонд собрал вокруг себя и обеспечил лечением почти 5 000 детей, просто поражает и достойно уважения. С 1 января из программы «14ВЗН» под попечительство Фонда перейдут 16 800 детей.
Для пациентов нашей организации, и думаю, еще для многих других, вызывает тревогу только то, что Президент сказал, что Фонд объединяет ВСЕХ детей с редкими заболеваниями. Но имел ли он ввиду 8000 детей из тех 17 заболеваний, которые остались в региональной программе жизнеугрожающих заболеваний? Кончено, следующим логическим шагом было бы присоединение к Фонду детей, страдающих жизнеугрожающими редкими орфанными заболеваниями из регионального Перечня редких жизнеугрожающих заболеваний. Это позволило бы создать единый механизм лекарственного обеспечения детей в стране. Очень хочется, чтобы вопрос перевода детей из Региональной программы решался как можно скорее. Это решение было бы полезным для регионов. Например, болезнь Фабри обеспечивается за счет региональной программы жизнеугрожающих. Это всегда семейная история. В одной семье за счет семейного скрининга диагностировали 10 человек, для 6 человек потребовалось срочное лечение, трое из них дети. И это был шок для региона. Поэтому, если детей будет обеспечивать Фонд, то нагрузка на регион будет не такой обременительной.
Что же происходит со взрослыми редкими пациентами, болезни которых не входят в орфанные госпрограммы.
Сегодня более 40 заболеваний с зарегистрированной на территории РФ лекарственной терапией не входят в госпрограммы. Детей с такими болезнями учитывает и обеспечивает Круг добра. Точных данных о количестве взрослых пациентов нет. По информации из регионов 78% орфанников, которых субъекты обеспечивают как льготников-инвалидов – старше 18 лет, а значит дополнительный источник финансирования за счет фонда «Круг добра» им недоступен.
С 1 января 2023 года Фонд «Круг добра» дополнительно будет обеспечивать детей из программы «ВЗН». Таким образом, подопечные фонда после 18 лет разделятся на две группы: одни останутся в программе «14ВЗН», а другие при наличии статуса «инвалид» станут региональными льготниками-инвалидами. А если в результате своевременного лечения и особенностей заболевания к моменту выхода из «Круга добра» ребенок сохраняет качество жизни и здоровье, то он лишается права на лекарство, в котором нуждается пожизненно. И, конечно, логичнее всего было бы последовательно передавать в программу ВЗН все заболевания из перечня Круга добра, обеспечив гарантию лекарственной терапии вне зависимости от возраста и статуса «инвалид».
Так образом, Фонд обеспечивал бы всех детей с редкими заболеваниями орфанными лекарственными препаратами (зарегистрированными и незарегистрированными) по достижении ими 18 лет, а после достижения совершеннолетия лекарственное обеспечение взрослых пациентов могло бы осуществляться для наиболее дорогостоящих препаратов из средств федерального бюджета (например, из Программы ВЗН), а остальными за счет средств регионов, в том числе, освободившихся от переноса детской когорты под патронаж Фонда.
Мечта, о том, что все пациенты с редкими заболеваниями вдруг окажутся в одной большой государственной программе и на равных условиях будут получать лечение из одного большого государственного кошелка, пока остается мечтой, но иногда мечты сбываются.