В этом году Европейская комиссия намерена принять пересмотренное общее фармацевтическое законодательство о лекарственных средствах для человека, что знаменует собой пошаговое изменение роли Европы в продвижении ориентированной на будущее и устойчивой к кризисам системы регулирования лекарственных средств в рамках Фармацевтической ассоциации ЕС.
Сообщество учло уроки пандемии COVID-19. Нынешний документ направлен на улучшение доступа к недорогим лекарствам в ЕС и обеспечение их наличия, стимулирование исследований и инноваций, а также снижение административного бремени регламентационных процедур.
Одновременно будет предложен пересмотренный текст конкретных Положений об орфанных лекарственных препаратах и педиатрических лекарственных средствах в рамках так называемого «Фармацевтического пакета».
Оглядываясь назад
Яркие технологические и научные достижения последних лет раскрыли потенциал средств диагностики редких заболеваний и привели к экспоненциальному увеличению количества новых технологий и методов лечения на рынке. Эти новые возможности воплощают надежду для 30 миллионов человек, живущих с редкими заболеваниями в Европе. Но одновременно они вызывают озабоченность в отношение безопасности, долгосрочной эффективности, доступности и устойчивости бюджетов здравоохранения.
Две трети людей, живущих с редкими заболеваниями, сообщили о том, что им проводилось лечение, непосредственно связанное с их редким заболеванием, хотя в основном симптоматическое, а не модифицирующее заболевание. Однако 12 процентов не смогли заплатить за это, а 11 процентов не смогли получить финансовую поддержку для поездки и лечения в другой стране.
Проблемы с ценообразованием и доступом к терапии показывают, насколько нынешние модели неустойчивы. Основные трудности по-прежнему связаны с доступом к правильной диагностике и лечению, которые часто обходятся пациентам слишком дорого. Это еще больше усугубляет существующие расхождения и неравенство между государствами-членами. Лечение, недоступное нуждающемуся в нем пациенту, теряет свою ценность. Научные достижения происходят быстро, и нормативно-правовая база должна быть гибкой, но строгой, обеспечивая самые высокие стандарты для проведения клинических испытаний и распространения лекарств.
С другой стороны, треть людей с редкими заболеваниями в Европе никогда не получали лечения, непосредственно связанного с их редким заболеванием. Основная причина в том, что, по их словам, не существует существующих методов лечения.
Несмотря на то, что каждое из более чем 6000 выявленных редких заболеваний затрагивает очень небольшую часть населения, в целом они поражают почти 30 миллионов человек в ЕС. Таким образом, удовлетворение их «неудовлетворенных медицинских потребностей», которые часто определяются серьезностью заболевания и отсутствием или отсутствием доступа к разрешенному лечению для пациентов в странах ЕС, остается первоочередной задачей для улучшения общественного здравоохранения.
Приоритеты исследований не должны устанавливаться в зависимости от имеющихся знаний о заболевании, доступности уже существующих методов лечения, тяжести заболевания или его распространенности – все редкие заболевания требуют инвестиций в исследования.
Нехватка лекарств и медицинских изделий по-прежнему остается проблемой в ЕС. Для людей, живущих с редкими заболеваниями, у которых часто нет альтернативного лечения, это может оказаться критичным. Отсутствие объективной информации в отношение масштабов и продолжительности дефицита еще больше усугубляет ситуацию.
Что в перспективе?
После открытых консультаций Европейской комиссии по пересмотру общего законодательства ЕС в области фармацевтики, проведенных в сентябре-декабре 2021 года, EURORDIS предложила возможные пути решения проблем, указанных выше, в соответствии с нашими сводными информационными сообщениями.
Европе необходим скоординированный подход к удовлетворению неудовлетворенных медицинских потребностей людей, живущих с редкими заболеваниями, который облегчит обмен данными и исследовательскими ресурсами, а также отдаст приоритет точке зрения пациента при уточнении существующих предположений о неудовлетворенных потребностях, а также при разработке и предоставлении инновационных методов лечения.
Достижение общего понимания этой ключевой концепции должно оптимизировать дизайн и облегчить проведение клинических испытаний, способствовать быстрому появлению инновационных лекарств на рынке и обеспечить их соответствие потребностям людей с редкими заболеваниями и потребностям национальных систем здравоохранения.
Необходимо предпринять конкретные действия на уровне ЕС для поддержки доступности генной, клеточной и тканевой терапии, которая должна стать более доступной в будущем. Необходимо наладить межстрановое сотрудничество наряду с общим европейским фондом возмещения расходов на передовые методы лечения, чтобы упростить доступ к передовым методам лечения редких заболеваний без того, чтобы пациенты оплачивали какие-либо высокие расходы из своего кармана.
Борьба с устойчивостью к противомикробным препаратам также является важной проблемой, особенно для людей с редкими заболеваниями, которые часто относятся к группе высокого риска. Необходимо тесное сотрудничество между учреждениями и агентствами и дополнительные средства, чтобы помочь сократить использование антибиотиков и свести к минимуму появление и размножение устойчивых к антибиотикам бактерий.
Что касается устойчивости и привлекательности системы регулирования, пересмотренное законодательство должно стимулировать благоприятную среду для гибкого, но строгого потенциала ЕС по производству лекарств, чтобы предотвратить и избежать нехватки лекарств, выхода с рынка по коммерческим причинам, а также отзыва или истечения срока действия патентов.
Комиссия также должна укреплять сотрудничество в рамках всего Европейского Союза в области ценообразования и переговоров. Уже существуют механизмы добровольного сотрудничества между государствами-членами ЕС, которые набирают силу в последние несколько лет, а также множество международных площадок для переговоров по вопросам ценообразования и возмещения. Такие усилия необходимо консолидировать и объединить в рамках общеевропейской структуры, подкрепленной достаточным финансированием для сбора дополнительных доказательств.
Глобальная пандемия вызвала беспрецедентную реакцию ЕС и согласованные усилия академических кругов, сообществ пациентов, а также государственных и регулирующих органов по борьбе со вспышкой COVID-19. Та же самая стратегия и подходы могут быть воспроизведены для увеличения инвестиций и исследований, а также для обеспечения равного доступа к лечению и уходу для всех людей, живущих с редкими заболеваниями в Европе.
Сообщество специалистов по редким заболеваниям стремится к созданию экосистемы исследований, разработок и доставки редких заболеваний в Европе, в которой усилия на местном и европейском уровнях остаются согласованными для достижения успеха.
По этой причине EURORDIS выходит за рамки анализа структур и процессов отдельных законодательных актов и призывает лиц, принимающих решения в ЕС, поддержать Европейский план действий по редким заболеваниям. Только скоординированные европейские усилия, предлагающие индивидуальные подходы к уходу, исследованиям и лечению заболеваний, которые исторически игнорировались или методы лечения которых еще не были реализованы, могут эффективно удовлетворить значительные неудовлетворенные медицинские потребности людей, живущих с редким заболеванием.
Источник: сайт EURORDIS
https://www.eurordis.org/news/revision-eu-general-pharmaceuticals-legislation?fbclid=IwAR3CN_iEkIuN_oUdu_N4r-g90ORrfnQLdNRZm-eNfkazfCAp0_9lBiNoaGg