Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) одобрило нормативную
заявку, в которой запрашивается разрешение на менее частый режим применения
препарата Эльфабрио (пегунигалсидаза альфа), одобренного препарата для
заместительной ферментной терапии (ЗФТ) для взрослых с
болезнью Фабри .
Если агентство примет решение одобрить заявку на изменение после ее
рассмотрения, пациенты с болезнью Фабри в Европейском союзе смогут начать
получать терапию один раз в четыре недели в дозе 2 мг/кг вместо одобренного в
настоящее время режима лечения раз в две недели, который теперь назначается в
дозе 1 мг/кг.
«Валидация этого варианта применения является важной вехой в наших усилиях по
снижению бремени лечения для некоторых взрослых пациентов, живущих с
болезнью Фабри, которые продолжают испытывать неудовлетворенные
медицинские потребности», — заявил в совместном пресс-релизе компании
Джакомо Кьези, исполнительный вице-президент Chiesi Global Rare Diseases ,
которая совместно с Protalix Biotherapeutics разработала терапию .
Проверенная заявка была основана на новых фармакологических моделях и
анализах, а также на данных клинического исследования BRIGHT фазы 3
(NCT03180840) и его продолжающегося открытого расширенного исследования
(NCT03614234) .
1/3 Результаты исследования BRIGHT, в котором приняли участие 30 пациентов с
болезнью Фабри, ранее получавших другие ФЗТ (все они назначались каждые две
недели), показали, что один год лечения с использованием менее частой схемы
лечения препаратом Эльфабрио был в целом безопасным и эффективным .
Дрор Башан, президент и генеральный директор Protalix, заявил, что новый режим
предоставит пациентам с болезнью Фабри больше возможностей выбора.
«Основываясь на результатах исследования, мы считаем, что [Эльфабрио] в дозе 2
мг/кг, вводимой каждые четыре недели, может быть полезным альтернативным
вариантом дозировки для некоторых взрослых, страдающих болезнью Фабри», —
сказал Башан. «Мы с нетерпением ждем продолжения тесного сотрудничества с
агентством в предстоящие месяцы».
Для моей семьи лечение болезни Фабри не является универсальным
Агентство ЕС подтверждает заявку на одобрение нового режима дозирования препарата Эльфабрио
Редкое генетическое заболевание, болезнь Фабри, вызванное дефектным или
отсутствующим ферментом альфа-галактозидаза А (альфа-Гал А). В результате
жировые молекулы, в основном глоботриаозилцерамид (Gb3), накапливаются
внутри клеток, постепенно повреждая органы, в частности почки, сердце и нервную
систему. Это вызывает широкий спектр симптомов болезни Фабри .
Более двух десятилетий ферментозаместительная терапия, сокращенно ФЗТ, была
стандартным методом лечения болезни Фабри. Она доставляет рабочий фермент
альфа-Гал А непосредственно в кровоток пациента, способствуя расщеплению Gb3
и в конечном итоге замедляя или предотвращая прогрессирование заболевания.
Elfabrio — это одобренный для лечения болезни Фабри препарат ФЗТ, который был
модифицирован, чтобы сделать фермент более стабильным в крови и дольше
оставаться в организме. Терапия проводится в виде внутривенной или
внутривенной инфузии каждые две недели в дозе 1 мг/кг.
Мы по-прежнему стремимся удовлетворять потребности людей с болезнью
Фабри и выводить на рынок дополнительные терапевтические возможности.
Исследование BRIGHT, длившееся год, проверяло, безопасна ли менее частая, но
более высокая доза препарата для пациентов с болезнью Фабри, у которых болезнь
была стабильной с другими ERT. Результаты показали, что Elfabrio, при приеме один
2/3 раз в четыре недели в дозе 2 мг/кг, обнаруживался в кровотоке на эффективных
уровнях в течение четырехнедельного интервального периода.
Кроме того, функция почек, а также маркеры болезни Фабри оставались в целом
стабильными в течение года лечения.
У девяти пациентов, или почти у трети участников, наблюдались побочные
эффекты, но они были легкими или умеренными, и в целом альтернативный режим
дозирования считался хорошо переносимым.
Пациенты, завершившие BRIGHT, могут зарегистрироваться в его открытом
расширенном исследовании, разработанном для оценки долгосрочной
безопасности, переносимости и эффективности менее частого режима
дозирования. В нем участники будут получать лечение в течение семи лет.
Исследование должно закончиться в 2026 году.
«Вместе с Chiesi мы по-прежнему стремимся удовлетворять потребности людей с
болезнью Фабри и выводить на рынок дополнительные терапевтические
возможности», — сказал Башан.